08555:com-www:08555:com4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示，在血友病的疗法中，基因治疗将成为一种趋势。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平，通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡，从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前，我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围，将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下，我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
近年来，基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是，通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内，使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出，基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
目前，血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》，凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗，目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗，是指通过定期输注凝血因子或非因子药物，预防出血、避免发生关节病变。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果，是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前，已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品，获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
作为一种遗传性出血性疾病，血友病是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A，凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、伴随终生。”杨仁池说。
网友评论更多
96 昌邑z
准00后提拔任副镇长🍹🍺
2024-04-24 08:57:51 推荐
187****6526 回复 184****7699 ：300万黄金被洗劫🍻 来自高密
187****1263 回复 184****8860 ：外卖黑勺最脏系谣言🍼 来自青州
157****5021 ：按最下面的历史版本🍽🍾 来自诸城
48 寿光981
人民网评种地要交钱🍿🎀
2024-04-24 00:30:48 推荐
永久VIP ：请调频至A人专属电台！！🎁 来自栖霞
158****1840 ：书架上的春天🎂 来自海阳
158****4893 回复 666🎃 ：我的个人阅读史🎄 来自龙口
25 莱阳et
名侦探的文字肖像画🎆🎇
2024-04-23 13:52:03 不推荐
莱州qz ：全球债务大爆炸，中国如何应对？🎈
186****3231 回复 159****7970 ：一周世界舆论聚焦：中国与西方关系将面临考验🎉